富士フイルム（本社：東京都中央区）の子会社、株式会社ジャパン・ティッシュ・エンジニアリング（本社：愛知県蒲郡市三谷北通／J-TEC）は1月7日、再生医療等製品「自家培養表皮ジェイス®」の効能・効果の適応対象に、「栄養障害型表皮水疱症及び接合部型表皮水疱症」を追加する一部変更承認を、厚生労働省より2018年12月28日付けで取得したと発表しました。
「ジェイス®（JACE®）」は、患者本人の皮膚組織を培養し、再発性や難治性の“びらん”や“潰瘍”となった部分に移植、症状を改善します。
｢ジェイス®｣は、2007 年に重症熱傷を適応対象として製造販売承認を取得し、更に2016年には、適応対象に「先天性巨大色素性母斑」を追加する承認を取得している、国内初の再生医療等製品です。
再生医療等製品「自家培養表皮ジェイス®」
栄養障害型表皮水疱症及び接合部型表皮水疱症への効能・効果適応の拡大承認。
表皮水疱症（epidermolysis bullosa）は、先天的に皮膚が脆弱で、日常生活でのわずかな刺激や摩擦で、生後早期から全身の皮膚や粘膜に水疱（水ぶくれ）や、びらん（ただれ）、潰瘍（組織の欠損）形成を繰り返す遺伝性の皮膚難病で、厚生労働省の難病に指定されています。
表皮水疱症は遺伝性の疾患であり、通常は出生時に発症する。
病型により幽門（胃の最末端部）閉鎖症・筋ジストロフィーの合併や、瘢痕拘縮（はんこんこうしゅく）、歩行障害、偽性合指症（ごうししょう）、食道狭窄、成長障害、栄養障害、貧血、心不全、腎不全等を併発します。
小児の症状は成人期も持続しますが、成人期にはそれらに加えて皮膚癌の続発が続き、時に致命的となります。
病状写真。
（上）接合部型表皮水疱症。（下）栄養障害型表皮水疱症。
表皮水疱症の病型は、表皮層と真皮層のそれぞれの層を十分に繋ぎ止めるタンパク質が先天的に欠失しており、解離（皮膚層が分離）する事で水疱のできる部位により4つに大別されます。
表皮水泡症の病型分類
①『単純型』…主として常染色体優性。
▼乳幼児期までに手足などに水疱（水ぶくれ）を形成するが、予後は一般的に良好で成長と共に治癒に至る。
②『接合部型』…殆どが常染色体劣性。
▼最重症の劣性接合部型/Herlitz型は生後1年以内に死亡する例がほとんど。
③『栄養障害型』…常染色体劣性または優性。
▼重症汎発型の栄養障害型は、有棘細胞癌（ゆうきょくさいぼうがん=皮膚の扁平上皮癌）の合併により、20歳～50歳で死亡する事が多い。
④『その他の病型』…常染色体劣性で①～③に該当しないもの（キンドラー症候群＝基底膜の重層化）
日本における表皮水疱症の患者数は、平成6年（1994年）の厚生労働省・稀少難治性皮膚疾患調査研究班の全国調査によると推定500～640人、平成24年（2012年）度の難病医療受給者証保持者数347人とされています。
表皮水疱症は、現在治療薬は無く、治療は創傷被覆材（そうしょうひふくざい）による皮膚保護、痒みや疼痛を抑えるための対症療法のみであり、有効な治療薬や治療法の開発が切望されています。
〔公益財団法人 難病医学研究財団/難病情報センター（指定難病・表皮水疱症）〕
〔日本小児科学会・表皮水疱症〕
「自家培養表皮ジェイス®」の原理・メカニズム
患者の皮膚から作製された表皮細胞シートを真皮が存在する創面に適用すると、移植された本人の表皮細胞が生着する事によって創面が上皮化し、速やかに創面を閉鎖する事ができる。
ジェイスはケラチン生成細胞による皮膚状シートです。
【ジェイスの製品概要】
｢ジェイス｣による表皮水疱症の治療は、患者本人の皮膚組織を培養する事で製造した｢ジェイス｣を、再発性や難治性の“びらん・潰瘍”部分に移植し、上皮化させる事を目的としている。これにより感染防止、疼痛の軽減など、患者の症状の改善が期待できます。
【製品名】： ｢ジェイス®｣ （autologous cultured epidermis JACE®）
【一般名】：ヒト（自己）表皮由来細胞シート
【効能、効果又は性能】：
1. 重症熱傷
2. 先天性巨大色素性母斑
（追加部分）
3. 栄養障害型表皮水疱症及び接合部型表皮水疱症
難治性又は再発性のびらん・潰瘍を有する栄養障害型又は接合部型表皮水疱症の患者を適応対象とする。表皮細胞シートは、難治性又は再発性のびらん・潰瘍部に適用し、上皮化させることを目的とする。
【用法・用量】：表皮細胞シートの1回あたりの移植枚数は最大50枚である。
【使用上の留意事項】：
本品は、重症熱傷、先天性巨大色素性母斑、又は栄養障害型表皮水疱症若しくは接合部型表皮水疱症の治療に十分な知識・経験のある医師による使用や、全症例を対象とする使用成績調査の実施など、承認条件が付いています。
「ジェイス®」は2018年3月に表皮水疱症の適応追加申請を行い、2018年11月に薬食審の再生医療等製品・生物由来技術部会で承認が了承されて、2018年12月28日付で厚生労働省が適応追加承認した。希少疾病用再生医療等製品。
