大日本住友製薬株式会社（本社：大阪府大阪市中央区）は3月26日付けで、「小児悪性固形腫瘍に於ける自家造血幹細胞移植の前治療」を効能・効果とした、「リサイオ®点滴静注液100㎎（一般名：チオテパ＝Thiotepa）」の国内に於ける製造販売承認を取得したと発表しました。
この承認取得に伴って大日本住友製薬株式会社は、「リサイオ®点滴静注液100㎎」が薬価収載後、速やかに発売する予定であるとしています。
小児悪性固形腫瘍に於ける自家造血幹細胞移植の前治療剤
「リサイオ®点滴静注液100㎎（一般名：チオテパ＝Thiotepa）」
小児悪性固形腫瘍とは、小児白血病や悪性リンパ腫などの血液腫瘍を除く、脳腫瘍、神経芽腫（副腎・交感神経など）、網膜芽細胞腫、横紋筋肉腫（膀胱・膣など)、肝芽腫（かんがしゅ）、腎芽腫、骨肉腫、ユーイング肉腫、胚細胞性悪性腫瘍（卵巣・精巣など）、ランゲルハンス細胞組織球症などがあります。
治療については腫瘍の種類や広がりによって治療方針は異なるものの、抗がん剤による薬物治療・手術による可能な限りの腫瘍摘出・放射線照射を組み合わせた強く集中的な治療を行います。
固形腫瘍はがん細胞が塊を形成しているもの。
血液がんは固形腫瘍に含まない。
小児悪性固形腫瘍は、成人の固形腫瘍と比較して、化学療法に対する感受性が良好であり、難治固形腫瘍を、造血幹細胞移植を伴う大量化学療法（大量の抗がん剤により腫瘍細胞を死滅させる）の有効性に期待が寄せられ、日常臨床の一環として移植が実施されています。
自家造血幹細胞移植（自家移植）は、HLAの一致の条件の必要がなく、患者自身の正常な造血幹細胞を経静脈的に輸注するため、免疫反応による拒絶を懸念する必要のない治療法です。
一般社団法人日本造血細胞移植データセンターによると、小児の固形腫瘍（小児悪性固形腫瘍を含む）における造血幹細胞移植件数は、1991～2016年までの累積で3,276件。そのうち、自家造血幹細胞移植は3,058件が報告されています。
また、2015年の日本小児血液・がん学会の疾患登録数では、小児がんの国内の年間発症数は約2500名とされ、白血病やリンパ腫などの造血器腫瘍を除く固形腫瘍疾患登録数（小児悪性固形腫瘍を含む）は904名とされています。
〔小児がん診療ガイドライン2016年版〕
〔一般社団法人 日本小児血液・がん学会〕
〔国立研究開発法人国立がん研究センター〕
「リサイオ®点滴静注液100㎎（一般名：チオテパ）」は、エチレンイミン系に属する抗腫瘍性アルキル化剤で、DNA合成阻害作用を有します。
国内では1958 年に「テスパミン注射液」として住友化学工業（現、住友化学株式会社）が販売を開始し、1984 年に住友製薬（現、大日本住友製薬株式会社）に承継されました。しかし、2006年以降、原薬供給が中止されたため、2009年に製造を中止し、国内では販売されていません。
所が、2010年に欧州で「チオテパ（Thiotepa）」製剤が、造血幹細胞移植の前治療薬として承認されたことから、国内の学会等から臨床使用について多くの要望が出されました。
これを受け、厚生労働省から開発企業の募集が行われ、再び2016年11月、国内第1相試験を実施し、その試験結果を含めて2018年7月に承認申請していた。
【製品概要】
【販売名】：リサイオ®点滴静注液100㎎
【一般名】：チオテパ（Thiotepa）
【剤形・含量】：1バイアル（2.5ml）中 チオテパ（Thiotepa）100㎎
【効能・効果】：小児悪性固形腫瘍における自家造血幹細胞移植の前治療
【用法・用量】：メルファラン＊との併用において、通常、チオテパとして1日1回200㎎/㎡を24時間かけて点滴静注する。これを2日間連続で行い、5日休薬した後、さらに同用量を2日間連続で行う。なお、患者の状態により適宜減量する。
＊メルファラン……アルケランの販売名で発売されているアルキル化薬で、ナイトロジェンマスタード類に属する薬剤。
錠剤は多発性骨髄腫に。注射用は白血病・悪性リンパ腫・多発性骨髄腫・小児固形腫瘍における造血幹細胞移植時の前処理の適応を有する。
「リサイオ®点滴静注液100㎎（一般名：チオテパ）」の承認で、アンメット・メディカル・ニーズ（未だ満たされない医療ニーズ）の高い、自家造血幹細胞移植の前治療を必要とする小児悪性固形腫瘍の患者に、新たな治療選択肢が提供される事となります。
